中新網北京3月18日電 (記者 孫自法)作為人體細胞中唯一具有基因組的細胞器，線粒體因源源不斷把養分轉化成生命活動的能量而被譽為細胞的“發電站”，其病變問題如何修復、出現衰竭如何治療？是備受關注的世紀難題。

　　國際首次實現

　　來自中國科學院的消息說，中國科學家團隊最近在這方面取得突破性研究成果，他們研發出一種全新的高效線粒體膠囊移植技術，通過將健康的線粒體打包裝箱到囊泡中，在國際上首次實現了向細胞和組織的安全高效“快遞”。

　　這項在再生醫學領域提出新的“細胞器治療”重大疾病策略的重要研究，由中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院聯合廣州醫科大學等合作機構共同完成，相關成果論文北京時間3月18日夜間在國際學術期刊《細胞》上線發表。

　　線粒體功能障礙是衰老及帕金森病、老年癡呆、糖尿病等神經退行性疾病和代謝疾病的重要病因之一。最新研發的線粒體膠囊移植技術，可顯著改善帕金森癥、利氏綜合征以及線粒體DNA缺失綜合征等疾病癥狀，并為眾多由線粒體功能障礙引起的難治性疾病開辟了全新的治療思路。

　　研究團隊認為，這項研究不僅建立一套高效安全的線粒體移植技術體系，而且成為“細胞器治療”領域的標志性工作，未來或許可以將健康的線粒體等細胞器作為一種“藥物”，直接“投遞”到患者體內，修復病變組織和病變器官的功能。

　　打造健康膠囊

　　研究團隊介紹，人體細胞中的線粒體基因突變，會導致嚴重的線粒體遺傳病，全球人口發病率超過1/5000，但長期以來，醫生們只能“頭痛醫頭，腳痛醫腳”，對癥狀進行管理，卻無法從根本上修復出問題的線粒體。

　　器官移植是器官衰竭疾病的有效療法，如果能夠實現健康線粒體高效移植到患者體內病變細胞或組織中，就能治療因線粒體遺傳或缺陷而導致的重大疾病，衰老的器官也能再次煥發新春。

　　為破解線粒體移植面臨如何將其高效導入細胞并保持活性的難題，研究團隊利用紅細胞的細胞膜囊泡做成“膠囊殼”，把健康線粒體包裹起來，形成直徑千分之一毫米的“線粒體膠囊”。

　　這些健康膠囊既充當線粒體在傳遞運輸中脆弱“發電站”的“快遞防護服”，還能像“通行證”一樣幫助它“穿過”細胞的防御系統，順利進入細胞內部，并與細胞自身線粒體融合，實現長期存活。

　　取得三大成果

　　研究團隊表示，圍繞線粒體移植與疾病治療，本項研究取得了高效“簽收落戶”、精準“修正電網”、重大疾病治療三方面成果。

　　研究發現，裸露線粒體移植導入效率低于5%，而使用“線粒體膠囊”投遞效率極高——約80%的目標細胞成功“簽收”了供體線粒體。更關鍵的是，這些外來的“發電站”進入細胞后，并不是孤零零地待著，而是會主動和細胞原有的“發電站網絡”融合在一起，在細胞里“安家落戶”，持續發揮功能補償細胞代謝障礙和功能缺陷。

　　研究團隊針對多種線粒體DNA突變患者細胞進行測試發現，這些細胞同時存在著健康線粒體和病變線粒體，就像混合了“正常”和“故障”的“發電站”，結果顯示，移植健康的線粒體成功“上崗”后，細胞里“故障發電站”的比例顯著下降，原本瀕死的細胞能量代謝迅速恢復，基因缺陷被完美補償。

　　研究團隊構建了帕金森癥、利氏綜合征及線粒體DNA缺失綜合征等多個疾病動物模型。其中，帕金森癥小鼠模型將線粒體膠囊遞送至病變腦區后，有效阻止了神經元的持續死亡、恢復了腦區線粒體的正常功能、運動能力顯著改善幾乎恢復至正常水平；線粒體遺傳疾病小鼠模型中，其線粒體膠囊治療顯著延長疾病小鼠生命，并挽救多個器官的功能衰竭。(完)