中新網(wǎng)北京3月9日電 (周燕玲)“建議加強罕見病的管理，提高罕見病的診療水平。”全國兩會期間，全國人大代表、北京協(xié)和醫(yī)院院長張抒揚接受記者采訪時表示，對于罕見病患者權(quán)益保護需要走向法治的道路，希望社會各界關(guān)注罕見病，推進立法保障。

　　罕見病是一類發(fā)病率很低、多數(shù)具有遺傳性的疾病，也被稱為“孤兒病”。張抒揚介紹，在世界范圍內(nèi)有7000多種罕見疾病，估計中國有6000萬的罕見病患者，目前罕見病患者面臨最大的問題是，95%的罕見病仍無有效藥物治療，僅有5%的罕見疾病有藥可治。

　　“能否把世界范圍內(nèi)治療罕見病的成熟藥物早日引進中國，讓不幸的患者能幸運地找到有效的藥物，這是罕見病患者共同的期望。”張抒揚說。

　　在張抒揚看來，由于罕見病的單病種人數(shù)較少，當(dāng)發(fā)明、創(chuàng)造、研制一種新藥后，因用藥規(guī)模群體小，如何保障研發(fā)的投入和支持，這也需要有法來保護，比如支持開展臨床試驗、延長企業(yè)獨占市場的時間，鼓勵有更多創(chuàng)新和研發(fā)。

　　“中國研發(fā)出治療罕見病的藥物不是沒有可能，因為我們有著罕見病豐富的病歷資源且醫(yī)藥創(chuàng)新能力不斷提升，可以為人類攻克罕見病方面做出中國貢獻。”張抒揚表示，要想辦法開展更多調(diào)研工作，了解中國罕見病的底數(shù)，這樣能為科學(xué)制定政策提供依據(jù)。

　　張抒揚認為，當(dāng)下要保障有藥可治的患者有藥可獲得，再想有藥可擔(dān)負，破解這個難題，多方用藥保障是可行之路，醫(yī)保擔(dān)負一部分，對于危及生命的重特大罕見疾病，希望有財政專項支持計劃，社會各界包括慈善機構(gòu)、基金會以及紅十字會等幫助，特別鼓勵社會捐贈。(完)