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　　“基因組藥物的運用，將在醫學上產生革命性的變化。藥物將針對具體的每一個人，治療效率變得更高，并且更省錢。”國內科學家這樣告訴我們。

　　但我們距離那一天還很遙遠

　　文/黃步紅

　　從1953年人類發現DNA雙螺旋結構至今，剛好是半個世紀。

　　在美國《科學》雜志紀念雙螺旋結構發現50周年的專題中，幾位著名的生命科學家用一組文章闡述了他們對DNA研究的過去、現狀、以及將來被用于藥物研究的一些觀點。

　　“在今后的健康概念中，我們將學會如何關注身體的微小細胞；那些具有遺傳學背景的人將成為人們生活中不可或缺的角色，他們將幫助人們面對疾病，恢復健康。人們將更多地關注健康問題而非克隆人類這樣的話題。”新德里·波瑞納是加州拉霍拉市沙克研究所的著名學者，他這樣形容未來基因科學真正進入人類生活之后的情景。

　　在《科學》的這組專題中，科學家們注目于一個新的單詞：基因組藥物。它將是未來基因技術進入人類生活的主要載體。

　　測試完成僅僅是開始

　　“我們經常會碰到人們提問，當人類基因組序列測試完成的時候會怎樣？以前通常的回答是：這將極大地促進藥物的開發；預防性藥物的時代即將來臨；針對個人的療法將得到推廣；人類壽命將延長。而現在我們已經知道，人類基因組序列測試的完成，其實僅僅是一個開始。”新德里·波瑞納說。

　　這種觀點得到了中國科學家的認同。華大基因研究中心副主任、研究員談學海告訴中國《新聞周刊》：“針對個體的不同而制定的基因組藥物現在還沒有產生。目前人類仍處在藥物基因組學的研究階段，即研究遺傳基因與疾病、與藥物反應的相互關系的階段。”

　　在《科學》紀念雙螺旋結構發現50周年專題的概述中，科學家一致認為，我們現在還沒到達利用基因信息直接生產相應藥物的地步。換言之，我們還沒有跨入真正的基因時代。

　　現在，人類基因組計劃(HGP)項目剛完成基因測序的偉大工程，這為下一步的基因研究奠定了扎實的基礎和充足的信心。美國科學家在經過了慎重的考慮之后，基因轉譯的工作被納入下一步的計劃。

　　今天已經破譯了基因密碼，生物學研究下一步將面對各種微觀對象(基因組、基因、基因產品、以及它們的變異)，還要從各個方面研究它們的特性，并從中建立聯系。詳細地摸清它們的脾氣和活動特性，需要利用分子儀器繪制大量精確的立體圖像。將來，生命科學的各個基礎分類學科之間的界限必將被打破，出現大量來自基因學、分子生物學的新詞匯。

　　“現在我們的首要任務是通過對基因組的研究，分析尋找新的基因，盡可能多地積累基因組學的研究成果；同時研究藥物功能和基因之間的關系。”談學海說。

　　華大基因研究中心在完成了基因組計劃1%的工作之后，他們還在繼續參與基因工程藥物和基因組藥物的前期研究。

　　百年等待

　　“當人類和一些病原體基因工程部分完成的時候，有人認為在20年后，人類醫藥將發生翻天覆地的變化；一些頑強的人類健康殺手將得到有效的控制。但當我們慶祝DNA雙螺旋分子結構發現50周年的時候，我們清楚地認識到，這樣的認識很不成熟。”牛津大學分子藥學學院的戴維德教授說。

　　戴維德是分子遺傳學、血液學、病理學以及臨床醫學方面的專家，他領導的試驗室在地中海貧血癥的研究方面積累了大量經驗。

　　新德里·波瑞納認為，如果我們在人體生理學方面的知識沒有取得決定性的進展，那么，DNA序列的測試將變得毫無意義。“我們必須了解，生病的時候，人體內部發生了怎樣的變化，我們要怎樣去干預、治療以及預防。對于未來的藥物，我們需要扎實的知識和信息來分析基因和各種疾病之間的關系，至少對于一些常見病需要能夠弄清楚這些關系；此外，我們還需要了解一些外在因素對疾病的影響。”

　　新德里·波瑞納認為，要到2053年(DNA雙螺旋結構發現100周年時)，或者最樂觀的估計是在2020年，才可能有基因組藥物出現。

　　而基因組藥物的普遍應用當然是更為遙遠的事。“對人類整個基因組的認識、分析基因和各種疾病之間的關系都是巨大的工程，而讓整個醫學界跟上‘基因醫學’的步伐更不是一朝一夕能夠辦到的事。”談學海分析說。

　　科學家說，若要成功地將基因信息運用到臨床研究上面，還需要多學科的共同進步。而目前已有的基礎醫學顯然還不夠用，因為藥物并不能如人們預想一般發揮作用，有時還會產生一些難以預知的副作用。據此，基因組藥物、基因醫學時代的來臨可能需要經過幾代人的努力。

　　科學家對基因組藥物保持了濃厚的興趣，人們對基因組藥物本身對未來人類的健康的影響寄托了深厚的希望。

　　“未來基因組藥物的運用，將在醫學上產生革命性的變化，藥物將針對具體的每一個人，治療效率變得更高，并且更省錢。”談學海這樣告訴我們。

　　瓶頸：生物多樣性

　　基礎生理學上的缺陷和不完整是目前研究的主要障礙，這直接影響了對于未來基因組藥物是否能夠成為現實的預知性。但科學家認為，在未來，更多情況下障礙還是來自生物的多樣性，即不同的人種帶來的差異問題。

　　越來越多的研究發現，基因變化能夠很好地解釋為什么人種不同，會帶有不同的遺傳病。不過，科學家對此保持謹慎的態度，他們大多認為，必須嚴格地證明基因測試究竟能否幫助檢驗藥物中毒反應。

　　大概在30年前，醫生開始使用一種強力殺死細胞的藥物來治療患白血病的兒童。這種叫做6-巰基嘌呤(6MP)的藥物拯救了成千上萬的生命。

　　然而，人們不希望看到的一面是，這種藥物會產生一定的副作用。早在20多年前就已經研究發現，它的毒素能夠滯留病人體內，并且會遺傳。這種藥物能夠迅速積累，然后滲入骨髓，進而產生感染。

　　不同的人種，這種酶缺陷的人所占比例是不一樣的。例如，在高加索人中，每300個人中就有一個這樣的人，這樣的人是不能接受6MP治療的，否則會帶來致命的危險，曾經有報道，病人在接受治療后死于敗血癥。更多帶有這樣酶缺陷的人，在進行治療時是不知道自己的缺陷的，他們會面臨不同程度的副作用，甚至致命。

　　這種困惑將是未來的基因組藥物普遍遇到的問題，基因藥物的風險是肯定的。-

　　術語解釋：

　　基因工程藥物

　　基因工程藥物即采用基因工程技術生產的藥物，具體的生產辦法是：將目的基因用DNA重組的方法連接在載體上，然后將載體導入靶細胞(微生物、哺乳動物細胞或人體組織靶細胞)，使目的基因在靶細胞中得到表達，最后將表達的目的蛋白質提純及做成制劑，從而成為蛋白類藥或疫苗。

　　基因組藥物

　　基因組藥物是針對個體的不同而制定的藥物，用藥由個人的基因組決定。

　　基因治療

　　基因治療與基因工程藥物相類似，只不過目的基因直接在人體組織靶細胞內表達。目前尚沒有基于基因治療技術的藥物被正式批準。

　　轉譯研究(translational research)

　　即將基礎研究的成果轉化為新的藥物和新型治療手段的研究過程。